Afamelanotid 16 mg (SCENESSE) ist die erste zugelassene Behandlung für die erythropoetische Protoporphyrie (EPP). EPP ist eine seltene autosomal-rezessiv vererbte Erkrankung des Hämbiosynthesewegs, bei der Betroffene unter schwerer und stark beeinträchtigender akuter Phototoxizität leiden. Die Krankheit betrifft mindestens einen von 140.000 Menschen in der europäischen Bevölkerung. Eine Studie zur Arzneimittelsicherheit nach der Zulassung (PASS) sowie ein Krankheitsregister wurden als Bedingungen für die europäische Zulassung festgelegt. Diese Studie zeigte, dass das kurz- und langfristige Sicherheits- sowie Nutzen-Risiko-Profil von Afamelanotid unter realen Bedingungen mit dem positiven Sicherheitsprofil aus klinischen Studien übereinstimmt. EPP-Patienten berichteten über eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität im Vergleich zu den Ausgangswerten (p < 0,0001), und 91,0 % der Patienten, die mit der Behandlung begonnen hatten, werden weiterhin behandelt. Das Sicherheitsprofil von Afamelanotid bei Patienten über 70 Jahren entspricht dem der Gesamtpopulation. Die Behandlung zeigte einen anhaltenden klinischen Nutzen.

Quelle:

Photodermatol Photoimmunol Photomed. 2025 Mar;41(2):e13012. http://doi.org/10.1111/phpp.13012.

German Cohort Observational Study to Investigate the Short- and Long-Term Safety and Clinical Effectiveness of Afamelanotide 16 mg (SCENESSE) in Patients With

Erythropoietic Protoporphyria (EPP).

Homey B, Schelonke K, Schlegel CM, Bruch-Gerharz D, Weller K, Kiefer L, Stölzel U, Staubach-Renz P, Wegner J, Keller-Melchior R, Walker G, Bochno M, Bilbao P.